Saranno somministrati in Puglia i farmaci per i bambini affetti da Sma

  • In BARI
  • gio 18 Marzo 2021
Saranno somministrati in Puglia i farmaci per i bambini affetti da Sma

L’annuncio del presidente della Regione, Michele Emiliano, a pochi giorni dall’approvazione dell’Aifa

BARI - I bambini pugliesi affetti da Sma1, la forma più grave dell’atrofia muscolare spinale causata dalla perdita dei motoneuroni, ovvero i neuroni che trasportano i segnali per il movimento dei muscoli dal sistema nervoso centrale consentendone il movimento, potranno presto curarsi in Puglia. Dopo una serrata ma civilissima lotta che ha portato i loro genitori a denunciare pubblicamente l’ottusa disattenzione di parlamentari e la continua negazione da parte dell’Aifa (Azienda italiana del farmaco) ora avranno la possibilità di curarsi più vicino casa. I genitori dei piccoli malati, condannati ad un triste se non infausto destino, non solo potranno ora chiedere il rimborso per l’unico farmaco al mondo salvavita, dal costo milionario, ma potranno sottoporre alla terapia agognata i propri figli in Puglia.

Ad annunciarlo è il presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano che, in comunicato rende noto: “Quando qualche tempo fa alcune famiglie furono costrette ad avviare raccolte di fondi per consentire la somministrazione da parte del sistema sanitario nazionale di farmaci anti-sma ai loro piccoli, ho assistito in silenzio a tante strumentalizzazioni della sofferenza di queste famiglie e contemporaneamente ho avviato con Aifa e con il Dipartimento della Salute della Regione un approfondimento di tutta la materia per uscire da una situazione paradossale che impediva l’uso del farmaco ai bambini che avessero già compiuto sei mesi. Assieme ad altre Regioni italiane abbiamo avviato una interlocuzione con Aifa che sin dal novembre 2020 ha avviato lo studio per estendere la terapia genica per Sma1 anche oltre i limiti di età precedentemente individuati”.

Il 9 marzo 2021 finalmente è stato autorizzato dall’Aifa il rimborso di Zolgensma (questo il farmaco) per i bambini a cui sia stata diagnostica la Sma1 e purché sotto i 13,5 Kg di peso. Non solo. Grazie all’azienda produttrice svizzera, l’uso gratuito del farmaco è stato esteso ai bambini sino a 21 Kg purché la somministrazione avvenga all’interno di studi clinici controllati”. “La Puglia, il 12 gennaio scorso, è stata tra le prime regioni italiane a infondere questo farmaco ad un bambino di tre mesi grazie al supporto tecnico scientifico del Coordinamento Malattie Rare di AReSS, coordinato dalla dott.ssa Giuseppina Annicchiarico che aveva seguito tutte le fasi della organizzazione della nuova procedura di cura – scrive Emiliano - La Puglia aveva quindi già messo in condizione i propri centri Malattie Rare di poter utilizzare la terapia genica. La risoluzione di questa vicenda è una bella notizia per tutti noi italiani perché ripristina quel concetto di uguaglianza tra bambini italiani e bambini europei che sembrava essersi smarrito, ponendo rimedio e riallineando l’Italia agli altri paesi, e perché ancora una volta la Puglia, con il Coordinamento Malattie Rare, si mostra già preparata e in grado di far fronte alle novità”.

La nostra Regione ha investito spesso e tanto nelle cure per le malattie rare. Ed oggi la Rete Malattie Rare (ReMaR) in Puglia è una realtà riconosciuta a livello nazionale. Il Coordinamento regionale è sempre al lavoro, non si ferma mai. Nemmeno con la pandemia e il distanziamento. Lo fa sempre e quotidianamente in maniera silenziosa e celata per poi rivelarsi a notizie concrete. Tra le novità il Centro Territoriale Malattie Rare di ogni Asl sarà arricchito al suo interno di un braccio operativo, il Nucleo di Assistenza Territoriale (Nat), un gruppo di professionisti collocato a ponte tra i medici esperti dei Centri Malattie Rare e i pediatri e i medici di famiglia, affinché i piani terapeutici prodotti dai centri di eccellenza italiani diventino assistenza reale lì dove vive il paziente. Una rete organizzata per garantire l’accesso a terapie avanzate e innovative e che, attraverso dossier che contengano per ogni assistito le informazioni tracciate da ciascun nodo della filiera dell’assistenza, garantisca anche monitoraggio e benefici possibili dei trattamenti.

Si tratta di un modello innovativo per consentire l’accesso a terapie nuove per chi soffre di Sma1 ed anche per tutti gli altri ammalati che, in modalità sicura, potranno godere delle nuove strategie di cura che la scienza sta per mettere in campo. È prevista a breve la disponibilità di 30 farmaci.

Il 23 febbraio scorso, si è svolta la Giornata Mondiale per le Malattie Rare, in tale occasione l’ospedale Pediatrico “Giovanni XXIII” di Bari ha raccontato e mostrato i grandi progressi motori ottenuti dal bambino dopo la terapia genica. Il raccordo tra l’ospedale e l’organizzazione dell’assistenza territoriale pubblica aveva consentito una diagnosi precoce grazie all’invio tempestivo da parte del pediatra di famiglia e la restituzione alle cure territoriali, hanno poi consentito continuità delle cure riabilitative e di supporto concordate con l’ospedale.

Ad oggi la Rete Malattie Rare pugliese sostiene e segue i percorsi di 22.559 malati rari che soffrono di circa 2.000 diverse malattie, ognuna con proprie e singolari specificità. La ReMaR svolge inoltre l’importante ruolo di connettere tra loro assistenza ospedaliera e assistenza territoriale fino al domicilio, per garantire la cura di un malato raro, che necessita di assistenza multispecialistica e coinvolge tutte le dimensioni della cura, in maniera equa su tutto il territorio regionale.